Sichelzellen-Gentherapie kann heilen, kostet aber fast 3 Millionen US-Dollar. Wer wird bezahlen?

Von Dennis Thompson HealthDay Reporter

MITTWOCH, 31. Mai 2023 (HealthDay News) – Ein außergewöhnlich teures gentherapeutisches Heilmittel gegen Sichelzellenanämie könnte bald verfügbar sein, aber es ist nicht klar, ob Versicherungsgesellschaften vor den Kosten zurückschrecken und den Versicherungsschutz verweigern werden.

Oberflächlich betrachtet scheint die Gentherapie laut einer neuen Analyse nicht so kosteneffektiv zu sein wie die beschwerliche medizinische Versorgung, die Sichelzellenpatienten derzeit erhalten.

Eine Gentherapie, die nur einmal bei einem Sichelzellenpatienten angewendet wird, kostet bis zu 2,8 Millionen US-Dollar, verglichen mit geschätzten durchschnittlichen Kosten von etwa 1,2 Millionen US-Dollar für die lebenslangen Wellen von Krankenhausaufenthalten, Bluttransfusionen und in einigen Fällen Knochenmarktransplantationen, die heute zur Standardbehandlung gehören. heißt es im Bericht.

Forscher argumentieren jedoch, dass die Kosten der Gentherapie gerechtfertigt sein können, wenn sie gegen den Wert einer Verbesserung der Lebenslänge und -qualität von Menschen mit Sichelzellenanämie sowie gegen die Beseitigung der systemischen gesundheitlichen Ungleichheiten, mit denen diese Patienten in den Vereinigten Staaten konfrontiert sind, abgewogen werden .

Nach Schätzungen der Forscher kann die Gentherapie einem durchschnittlichen Patienten etwa zehn weitere gesündere Lebensjahre bescheren. Menschen mit Sichelzellenanämie erwarten derzeit nur etwa 30 gesunde Jahre, während der durchschnittliche Amerikaner 64 Jahre alt ist.

„Die Therapie ist nach herkömmlichen Maßstäben nicht kosteneffektiv. Gleichzeitig verschafft es den Patienten in diesem Zusammenhang zusätzliche 10 Jahre gesundes Leben, was offensichtlich enorm ist“, sagte der leitende Forscher Dr. George Goshua, Assistenzprofessor für Hämatologie an der Yale School of Medicine in New Haven, Connecticut .

Diese zusätzlichen 10 Jahre würden dem Bericht zufolge etwa 176.000 US-Dollar pro Jahr kosten, was über dem in den USA üblichen Kosteneffizienzschwellenwert von 100.000 US-Dollar pro Jahr liegt.

Wenn die Analyse jedoch auch das Ziel der gesundheitlichen Chancengleichheit berücksichtigt, könnte die Gentherapie als kosteneffektiv für US-amerikanische Patienten mit Sichelzellenanämie angesehen werden, schlussfolgerten die Autoren der Studie.

„Viele Menschen gehen beim Wort Kosteneffizienz einfach davon aus, dass es sich dabei um Billigkeit handelt, also darum, wie billig etwas sein kann“, sagte Goshua. „Das hat nichts mit einer günstigeren Therapie zu tun. Es hängt alles davon ab, wie viel mehr Wert wir aus einer bestimmten Therapie ziehen und wie viel mehr Geld wir für diese bestimmte Therapie bezahlen.“

Die Sichelzellenanämie ist eine Erbkrankheit, und in den Vereinigten Staaten sind die meisten Patienten afrikanischer Abstammung oder identifizieren sich selbst als Schwarze, so die US-amerikanischen National Institutes of Health. Ungefähr 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten leiden an der Sichelzellenanämie.

Die Sichelzellenanämie beeinträchtigt die Form der roten Blutkörperchen einer Person. Normalerweise sind diese Zellen scheibenförmig und flexibel genug, um sich leicht durch Blutgefäße zu bewegen.

Die roten Blutkörperchen einer Person mit Sichelzellenanämie sind halbmondförmig und ähneln einer Sichel. Die Zellen sind steif und klebrig und verursachen Schmerzen und Organschäden, wenn sie an verschiedenen Stellen des Körpers verklumpen.

Diese Probleme werden durch eine Substanz namens Hämoglobin verursacht. Dabei handelt es sich um den Teil der roten Blutkörperchen, der Sauerstoff zu den Geweben im ganzen Körper transportiert. Ein fehlerhaftes Gen führt dazu, dass der Körper fehlerhaftes Hämoglobin produziert, das die Form der Blutzellen verzerrt.

Bei der Gentherapie werden Stammzellen aus dem blutproduzierenden Knochenmark eines Menschen entnommen. Labortechniker setzen sie einem Virus aus, der ihnen eine gesunde Kopie des fehlerhaften Hämoglobin-Gens einfügt.

Dabei wird das verbliebene Knochenmark des Patienten durch eine Chemotherapie abgetötet. Die im Labor reparierten Stammzellen werden dann implantiert und beginnen mit der Produktion von gesundem Hämoglobin.

Es wird erwartet, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration die Zulassung der Gentherapie mit dem Namen LentiGlobin bis Ende des Jahres in Betracht zieht, sagte Goshua.

Die prognostizierten Kosten für LentiGlobin decken sich mit denen anderer Gentherapien, die eine einmalige Heilung bieten und zwischen 2 und 3,5 Millionen US-Dollar kosten, fügte er hinzu.

Auf der Grundlage dieser Studie ist es unerlässlich, dass der Entwickler der Therapie, Bluebird Bio, den Versicherungsgesellschaften ein starkes Argument für eine auf Gesundheitsgerechtigkeit basierende Deckung vorlegt, sagte Richard Cookson, Co-Direktor der Forschungsgruppe „Equity in Health Policy“ an der University of York in Großbritannien.

„Unternehmen, die eine ‚Gerechtigkeitsprämie‘ für ihre Produkte anstreben, müssen nachweisen, dass sie Auswirkungen auf die Verringerung gesundheitlicher Ungleichheit haben, indem sie strenge Beweise für die Kosteneffizienz der Verteilung liefern“, sagte Cookson. „Es reicht nicht aus, nur über Gerechtigkeit, Fairness und Gerechtigkeit zu reden. Wie das alte Sprichwort sagt: „Auf Gott vertrauen wir, alle anderen müssen Daten mitbringen.“

Eine solche Analyse sollte auch berücksichtigen, was die Sichelzellenanämie einen Patienten im Laufe seines Lebens kostet, sagte Hsu.

„Eine Sichelzellenanämie belastet das ganze Leben, im Wesentlichen durch Abwesenheiten, verminderte Produktivität und dadurch, dass der Zeitplan der ganzen Familie durch das, was mit der kranken Person passiert, eingeschränkt wird“, sagte Hsu. „Das geht immer weiter und so weiter, und solche Dinge sind nicht sehr gut berechnet.“

Hsu sagte, dass auch andere Bedingungen diese Art von „Opportunitätskosten“ verursachen. Als Beispiel nannte er die Alzheimer-Krankheit, die eine ständige Pflege des Patienten erfordert.

„Jemand mit irgendeiner chronischen Krankheit zu haben, ist eine viel größere Belastung, als die Person, die in der Krankenversicherung oder im Wirtschaftsbüro sitzt, sehen kann“, sagte Hsu.

Allerdings sagten sowohl Goshua als auch Hsu, dass sie bezweifeln, ob gesundheitliche Chancengleichheit eine große Rolle bei der Entscheidung spielen wird, ob die Gentherapie bei Sichelzellenanämie übernommen werden soll oder nicht.

„Ich habe große Zweifel daran, wie hoch sie die Eigenkapitalkomponente bewerten werden“, sagte Goshua über die Versicherer. „Aber das Beste, was wir tun können, ist, ihnen diese harten Kennzahlen zu geben, und es liegt an ihnen, zu entscheiden, wie sie diese nutzen wollen, wenn überhaupt.“

Hsu äußerte auch „große Skepsis hinsichtlich der Möglichkeit, diese gesundheitlichen Ungleichheiten auszugleichen“.

„Weil die Sichelzellenanämie Menschen aus Minderheiten überproportional betrifft, nicht vollständig, aber überproportional, und weil sie einen großen Einfluss auf die Lebensqualität und Produktivität hat, führt sie tendenziell dazu, dass Menschen in eine niedrigere sozioökonomische Gruppe fallen“, sagte Hsu.

„Es schwächt den sozioökonomischen Status der Menschen und damit auch ihren politischen Einfluss“, erklärte er.

Gleichzeitig sagte Hsu, es bestehe große Aufregung darüber, dass bald eine Gentherapie verfügbar sein könnte.

„Dies ist der Höhepunkt jahrzehntelanger Forschung. Seit der ersten praktischen Entdeckung der DNA wurde die Sichelzellenanämie als genetische Erkrankung erkannt“, sagte Hsu. „Es ist so, so, so erfreulich, diese Fortschritte zu sehen, und dennoch ist es auch so frustrierend, dass einige Dinge möglicherweise aus Kostengründen weggenommen werden.“ Es ist, als hätte man den goldenen Ring da, kann ihn aber nicht greifen.“

QUELLEN: George Goshua, MD, Assistenzprofessor, Hämatologie, Yale School of Medicine, New Haven, Connecticut; Richard Cookson, DPhil, Co-Direktor der Forschungsgruppe „Equity in Health Policy“, University of York, Vereinigtes Königreich; Lewis Hsu, MD, PhD, Chief Medical Officer, Sickle Cell Disease Association of America; Annalen der Inneren Medizin30. Mai 2023, online

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