FDA genehmigt erste Gentherapie für schwere Hämophilie A

Von Cara Murez HealthDay Reporterin

FREITAG, 30. Juni 2023 (HealthDay News) – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat am Donnerstag eine kostspielige Einzeldosis-Gentherapie für Patienten mit schwerer Hämophilie A, einer lebensbedrohlichen erblichen Blutungsstörung, genehmigt.

Die Behandlung ist nicht billig: Roctavian wird 2,9 Millionen Dollar für eine einzelne Infusion kosten Associated Press gemeldet.

„Hereditäre Hämophilie A ist eine potenziell schwerwiegende Blutungsstörung. Schwere Fälle von Hämophilie A können aufgrund des erhöhten Risikos unkontrollierter Blutungen lebensbedrohliche Gesundheitsprobleme verursachen“, sagte Dr. Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA eine Pressemitteilung einer Agentur. „Die heutige Zulassung stellt einen wichtigen Fortschritt bei der Bereitstellung von Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit dieser Blutgerinnungsstörung dar, und die Behandlung mit Gentherapie könnte den Bedarf an fortlaufender Routinetherapie verringern.“

Für die Patienten bedeutet dies eine mögliche Reduzierung unkontrollierter Blutungen. Unbehandelt kann eine schwere Hämophilie A zu lebensbedrohlichen Blutungen in lebenswichtigen Organen, einschließlich Nieren und Gehirn, führen.

Der Arzneimittelhersteller BioMarin Pharmaceutical Inc. teilte dem mit AP dass der astronomische Preis des Medikaments „die Möglichkeit der Freiheit von jahrelangen“ Infusionen mit anderen Medikamenten widerspiegelt. Diese Infusionen belaufen sich für Patienten in der Regel auf etwa 800.000 US-Dollar pro Jahr AP genannt.

Hämophilie A wird durch eine Mutation in einem Gen verursacht, das ein Protein produziert, das die Blutgerinnung ermöglicht. Dieses Protein wird Faktor VIII genannt. Die Erkrankung betrifft vor allem Männer. Wie häufig und schwer Blutungsepisoden sind, hängt von der Menge an FVIII-Protein ab, die eine Person produziert. In etwa 60 % der Fälle haben Menschen mit schwerer Hämophilie A weniger als 1 % FVIII im Blut.

Bisher umfasste die Behandlung eine FVIII-Ersatztherapie oder ein auf Antikörpern basierendes Medikament, so die FDA.

Roctavian ist ein viraler Vektor, der das Gen für Faktor VIII trägt. Es reduziert das Risiko unkontrollierter Blutungen, indem es das Gen in die Leber einschleust, um den FVIII-Spiegel im Blut zu erhöhen.

Die Zulassung basierte auf einer multinationalen Studie an erwachsenen Männern im Alter von 18 bis 70 Jahren, die zuvor eine FVIII-Ersatztherapie erhalten hatten, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels zu ermitteln. Insgesamt wurden 112 Patienten mindestens drei Jahre lang beobachtet.

Bei den in der Studie behandelten Patienten kam es weitaus seltener zu Blutungen. Ihre durchschnittliche jährliche Blutungsrate sank von 5,4 Mal pro Jahr auf 2,6. Die meisten derjenigen, die Roctavian erhielten, nahmen auch Kortikosteroide ein, um ihr Immunsystem zu unterdrücken. Die FDA stellte fest, dass das Ansprechen auf die Behandlung mit der Zeit abnehmen könnte.

Zu den in der Studie beobachteten Nebenwirkungen gehörten leichte Veränderungen der Leberfunktion, Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Müdigkeit, Bauchschmerzen und infusionsbedingte Reaktionen.

Die Behandlung ist nicht ohne Risiken. Die FDA empfiehlt eine engmaschige Überwachung auf infusionsbedingte Reaktionen und erhöhte Leberenzyme. Ein Anstieg der FVIII-Aktivität könnte möglicherweise das Risiko von Blutgerinnseln erhöhen, stellte die FDA fest. Das Produkt birgt auch ein potenzielles Krebsrisiko.

Die National Hemophilia Association bietet mehr über Hämophilie A.

QUELLE: US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde, Pressemitteilung, 29. Juni 2023

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