Gezielte Behandlung lässt seltene Hirntumoren in kleiner Studie schrumpfen

Von Cara Murez HealthDay Reporterin

(Gesundheitstag)

DONNERSTAG, 13. Juli 2023 (HealthDay News) – Eine gezielte Behandlung hatte laut klinischen Studienergebnissen einen beispiellosen Erfolg bei der Verkleinerung eines seltenen Gehirntumors.

Bei diesen Tumoren handelt es sich um papilläre Kraniopharyngeome (PCPs), und die Medikamentenkombination heißt Vemurafenib/Cobimetinib.

Jeder der 15 Patienten, die einen oder mehrere Zyklen gezielter Therapie erhielten, reagierte auf die Behandlung mit einer durchschnittlichen Verringerung der Tumorgröße um 91 %, berichteten Forscher des Mass General Cancer Center.

PCPs können erhebliche gesundheitliche Probleme verursachen. Sie werden in der Regel mit einer Operation und Bestrahlung behandelt, aber eine unvollständige Entfernung des Tumors und die Toxizität der Bestrahlung können bei Patienten nach der Behandlung zu lebenslangen gesundheitlichen Problemen führen. Dazu können neuroendokrine Dysfunktionen sowie Seh- oder Gedächtnisverlust gehören.

„Alle Patienten, die einen oder mehrere Therapiezyklen abgeschlossen hatten, sprachen auf die Behandlung an, was die bisher höchste Ansprechrate aller medikamentösen Therapien gegen Hirntumoren darstellt“, sagte die Co-Autorin der Studie, Dr. Priscilla Brastianos, Direktorin des Zentralnervensystems des Krebszentrums Metastasenzentrum.

„Diese beispiellosen Ergebnisse signalisieren einen Paradigmenwechsel bei der Bekämpfung von Hirntumoren, denn sie zeigen, dass Präzisionsmedizin mit dem richtigen Ziel und den richtigen Medikamenten einen dramatischen Einfluss auf Hirntumoren haben kann“, fügte Brastianos in einer Pressemitteilung des Krankenhauses hinzu.

Nach Angaben des Mass General Cancer Center, das die Studie leitete, war dies das erste multizentrische Behandlungsprotokoll für diesen seltenen Tumor.

Die Ergebnisse basierten auf Laborentdeckungen von Forschern, die die genetischen Treiber des PCP-Wachstums untersuchten. Sie entdeckten, dass vorhandene Krebsmedikamente fehlerhafte Gene in PCPs beeinträchtigen können. Laut der Studie kann dies ihr Fortschreiten stoppen und ihre Größe drastisch reduzieren.

Zuvor zeigten Brastianos und ihre Kollegen, dass etwa 95 % der PCPs eine Art Mutation im BRAF-Gen aufweisen. Diese BRAF-V600E-Mutation treibt ihre Krebsaktivität voran. Die Mutation ist auch bei einigen Melanomformen vorhanden.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat kürzlich Therapien zur Behandlung von Melanomen und einigen anderen Krebsarten zugelassen, die BRAF und ein verwandtes Gen, MEK, hemmen.

Die Forscher stellten die Hypothese auf, dass ein BRAF/MEK-Hemmer auch zur Behandlung von PCP wirksam sein könnte.

Die Forscher untersuchten zunächst PCP-Patienten im ganzen Land auf BRAF-V600E-Mutationen. Sie rekrutierten 16 Patienten aus neun Zentren und 15 absolvierten mindestens einen 28-tägigen Therapiezyklus.

Über vier Zyklen hinweg betrug die durchschnittliche Verringerung der Tumorgröße 91 %, lag jedoch zwischen 68 % und 99 %.

Sieben Patienten erhielten nach Absetzen dieser gezielten Behandlung keine weitere Behandlung. Sechs von ihnen zeigten bei einer Nachbeobachtungszeit von fast zwei Jahren keine Anzeichen einer Tumorprogression. Während der Medikamenteneinnahme kam es bei keinem Patienten zu einem Tumorwachstum. Keiner ist gestorben.

Einige Patienten brachen die Behandlung ab, darunter einer, bei dem eine Anaphylaxie und eine akute Nierenschädigung auftraten. Sechs gemeldete Hautausschläge. Dennoch vertrugen viele Patienten die Medikamente gut und machten über die vier Zyklen hinaus weiter.

Die Forscher stellten fest, dass weitere Untersuchungen erforderlich sind, um die optimale Anzahl von Zyklen zu bestimmen.

„Diese Studie hat gezeigt, dass nationale, biomarkergesteuerte Studien für Patienten mit Hirntumoren machbar sind“, sagte Brastianos. „Um bei der Behandlung seltener Hirntumoren neue Maßstäbe zu setzen, sind tatsächlich multidisziplinäre und institutionenübergreifende Anstrengungen erforderlich, und das konnten wir durch unsere Forschung hervorheben.“

QUELLE: Mass General Brigham, Pressemitteilung, 12. Juli 2023

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