FDA genehmigt erste Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie

Von Steven Reinberg HealthDay Reporter

(Gesundheitstag)

FREITAG, 23. Juni 2023 (HealthDay News) – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat am Donnerstag das Medikament Elevidys zugelassen, die erste Gentherapie zur Behandlung von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Die bahnbrechende Behandlung wird nicht billig sein: Der Arzneimittelhersteller Sarepta Therapeutics Inc. sagte, er würde 3,2 Millionen US-Dollar für die einmalige IV-Behandlung verlangen Associated Press gemeldet. Wie bei den meisten Medikamenten in den Vereinigten Staaten würden die Kosten größtenteils von den Versicherern übernommen.

Das Medikament wird zur Behandlung von Kindern im Alter von 4 bis 5 Jahren eingesetzt, die eine Mutation im DMD-Gen aufweisen.

„Die heutige Zulassung adressiert einen dringenden, ungedeckten medizinischen Bedarf und stellt einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie dar, einer verheerenden Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, die im Laufe der Zeit zu einer fortschreitenden Verschlechterung des Gesundheitszustands einer Person führt“, sagt Dr. Peter Marks, Direktor vom Center for Biologics Evaluation and Research der FDA, heißt es in einer Pressemitteilung der Agentur.

„Die Zulassung von Elevidys ist ein Wendepunkt für die Behandlung von Duchenne. Elevidys ist die erste und einzige für Duchenne zugelassene Gentherapie, und diese Zulassung bringt uns unserem Ziel näher, eine Behandlung voranzutreiben, die das Potenzial bietet, den Verlauf dieser degenerativen Krankheit zu verändern“, sagte Doug Ingram, Präsident und CEO von Sarepta, in einer Pressemitteilung Stellungnahme.

Befürworter begrüßten die Genehmigung.

„Die heutige Entscheidung markiert einen wichtigen Moment in der Gentherapie für Patienten mit Duchenne“, sagte Pat Furlong, Gründungspräsident und CEO von Parent Project Muscular Dystrophy. „Es war die lebenslange Arbeit so vieler Menschen in der Duchenne-Gemeinschaft. Unsere Arbeit geht weiter, bis alle Patienten in unserer Gemeinde Zugang zur Therapie haben.“

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene genetische Erkrankung, die sich mit der Zeit verschlimmert und zu Schwäche und Schwund der Körpermuskulatur führt. Die Erkrankung wird durch ein defektes Gen verursacht, das zum Fehlen von Dystrophin führt.

Infolgedessen können Kinder mit DMD Probleme beim Gehen und Laufen, häufige Stürze, Müdigkeit, Lernschwierigkeiten und -schwierigkeiten, Herzprobleme und Atemprobleme haben.

Die Symptome einer DMD beginnen meist im Kindesalter, oft im Alter zwischen 3 und 6 Jahren. DMD betrifft hauptsächlich Jungen, und Patienten sterben oft im Alter von 20 oder 30 Jahren an Herz- und/oder Atemversagen, so die FDA.

Die meisten Behandlungen zielen auf die Symptome ab und nicht auf die zugrunde liegende genetische Ursache der schwächenden Erkrankung.

Aber Elevidys ist eine rekombinante Gentherapie, die ein Gen liefert, das die Produktion von Elevidys-Mikrodystrophin steigert, einem Protein, das ein Dystrophin-Protein enthält, das in normalen Muskelzellen vorkommt. Das Produkt wird in einer intravenösen Einzeldosis verabreicht.

Bei der Zulassung des Arzneimittels berücksichtigte die FDA die mit dem Arzneimittel verbundenen Risiken, die lebensbedrohliche und schwächende Natur der Krankheit für Kinder sowie den dringenden ungedeckten medizinischen Bedarf, so die Behörde

Ein klinischer Nutzen von Elevidys, einschließlich einer verbesserten motorischen Funktion, wurde nicht nachgewiesen. Als Bedingung für die Zulassung verlangte die FDA vom Unternehmen die Durchführung einer Studie, um den klinischen Nutzen des Arzneimittels zu bestätigen.

Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Erbrechen, Übelkeit, akute Leberschädigung, Fieber und eine ungewöhnlich niedrige Blutplättchenzahl. Bei Patienten besteht möglicherweise auch das Risiko einer schweren Muskelentzündung. Eine Entzündung des Herzmuskels und ein Anstieg eines Herzproteins im Blut nach einer Herzmuskelverletzung seien nach der Anwendung von Elevidys in klinischen Studien ebenfalls beobachtet worden, teilte die FDA mit.

QUELLEN: US Food and Drug Administration, Pressemitteilung, 22. Juni 2023; Sarepta Therapeutics Inc., Pressemitteilung, 22. Juni 2023; Associated Press

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